L’azienda biotecnologica Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato dell’Unione Europea per i medicinali ad uso umano (CHMP) ha emesso un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), il primo medicinale per il trattamento della causa sottostante la fibrosi cistica nelle persone dai 12 anni in su con due copie della mutazione F508del. In Europa, le persone con queste caratteristiche sono circa 12.000.
Il CHMP ha anche emesso un parere positivo raccomandando di estendere l’indicazione di Kalydeco (ivacaftor) in modo da includere i bambini con fibrosi cistica dai 2 ai 5 anni, oltre all’attuale impiego approvato per le persone dai 6 anni in su che hanno una delle nove mutazioni di gating nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N e S549R. Una nuova formulazione di ivacaftor in granulato orale in base al peso (50 mg e 75 mg), che si mescola a cibi morbidi o liquidi, è stata creata per i bambini più piccoli.
Il parere del CHMP per l’impiego di ivacaftor include la raccomandazione di estendere il dosaggio basato sul peso ai bambini dai 6 agli 11 anni che pesano meno di 25 kg, utilizzando la nuova formulazione in granulato orale. Inoltre, il CHMP ha emesso un parere positivo raccomandando ivacaftor per l’uso in persone con fibrosi cistica di età superiore a 18 anni che hanno la mutazione R117H. In Europa, circa 125 bambini dai 2 ai 5 anni sono portatori di una delle nove mutazioni di gating che figurano nel parere positivo del CHMP, e circa 250 adulti hanno la mutazione R117H.
“Le raccomandazioni ci avvicinano ad essere in grado di aiutare molte più persone con fibrosi cistica, che attualmente non hanno una medicina per trattare la causa alla base di questa malattia cronica progressiva”, ha detto Jeffrey Chodakewitz, vice presidente esecutivo e capo dello staff medico di Vertex. “Tuttavia, sappiamo che ci sono molte più persone con fibrosi cistica che sono ancora in attesa del trattamento, e rimaniamo impegnati nel continuare a lavorare verso il nostro obiettivo di creare nuovi farmaci per la stragrande maggioranza delle persone con fibrosi cistica”.
Questi pareri positivi del CHMP sono raccomandazioni per l’approvazione da parte della Commissione Europea, che ha quindi l’autorità di approvare i farmaci per l’Unione Europea. La Commissione Europea generalmente segue le raccomandazioni del CHMP e di solito rilascia l’autorizzazione all’immissione in commercio entro tre mesi. Se le raccomandazioni del CHMP saranno approvate, Vertex potrebbe quindi iniziare il processo di convalida del rimborso paese per paese, per ogni nuovo medicinale e indicazione.
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