Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) ha annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), l’autorità regolatoria europea, ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di telotristat etiprate in associazione con analoghi della somatostatina per il trattamento a lungo termine della sindrome carcinoide per migliorare il controllo dei sintomi nei pazienti adulti affetti da tumori neuroendocrini metastatici.
Oltre a questa domanda europea, Ipsen metterà in atto un piano regolatorio a livello mondiale per la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nei territori in cui opera. In tale contesto la domanda è stata presentata presso l’Autorità regolatoria svizzera SwissMedic il 5 luglio 2016. Nel mese di ottobre 2014, Ipsen e Lexicon hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione worldwide di telotristat etiprate escluso Stati Uniti e Giappone, dove Lexicon ha mantenuto i diritti commerciali. Il 30 Marzo 2016 è stata presentata da Lexicon una “New Drug Application” negli Stati Uniti ottenendo la revisione prioritaria il 31 maggio 2016 dalla FDA.
La domanda presentata all’EMA è supportata dai risultati di TELESTAR, studio clinico di fase 3, controllato con placebo e dello studio complementare di fase 3 TELECAST. I risultati di TELESTAR hanno dimostrato un aumento statisticamente significativo (p <0.001) della riduzione basale del numero medio di episodi intestinali giornalieri nel corso del primo periodo di 12 settimane di studio in entrambi i bracci di trattamento (250 mg tre volte al giorno e 500 mg tre volte al giorno) rispetto al placebo, rispondendo così all’endpoint primario dello studio. Una riduzione statisticamente significativa (p <0,001) è stata osservata anche nell’acido 5-idrossiindolacetico ( principale prodotto finale del metabolismo della serotonina) alla dodicesima settimana rispetto al placebo in entrambi i bracci di trattamento. Le reazioni avverse più comuni associate all’uso di telotristat etiprate sono state nausea, dolori addominali, affaticamento e aumento della gamma-glutamil transferasi nei dati controllati con placebo dei due studi clinici di fase 3, TELESTAR e TELECAST.
David Meek, Chief Executive Officer di Ipsen, ha dichiarato: “Ipsen è leader nei tumori neuroendocrini e si impegna a migliorare il percorso del paziente dalla diagnosi ad ogni stadio della malattia compreso il trattamento sintomatico della sindrome carcinoide. Non vediamo l’ora di lavorare con l’EMA in modo che il maggior numero possibile di pazienti possano trarre beneficio da telotristat etiprate”.
A proposito di sindrome carcinoide:
Il tumore neuroendocrino differenziato (NET) è un tipo di tumore relativamente raro che nasce dalle cellule del sistema neuroendocrino. La sindrome carcinoide (CS) si manifesta quando NETs ben differenziati secernono nel circolo sistemico grandi quantità di serotonina e di altri prodotti vasoattivi . Classicamente, i sintomi associati includono vampate di calore, diarrea, dispnea, dolore addominale, e nel lungo termine, cardiopatia valvolare.
Gli analoghi della somatostatina (SSA) rappresentano la terapia di elezione in grado di alleviare i sintomi correlati alla i CS e per il controllo tumorale . Gli analoghi della somatostatina inibiscono il rilascio di serotonina nei NETs e pertanto rappresentano i la terapia di prima linea per la sindrome carcinoide. Tuttavia, gli analoghi possono non controllare adeguatamente i sintomi in tutti i pazienti.
A causa della grave morbilità della sindrome carcinoide e la mancanza di concrete opzioni terapeutiche, la popolazione di pazienti con sindrome carcinoide che necessita di una ulteriore terapia, in aggiunta agli analoghi della somatostatina, è quella con il più altro livello di fabbisogno terapeutico.
A proposito di telotristat etiprate
Telotristat etiprate è un nuovo inibitore dell’enzima triptofano idrossilasi (TPH) somministrato per via orale. Il composto è stato progettato per ridurre la produzione di serotonina nei tumori neuroendocrini attraverso l’inibizione della TPH, enzima limitante la biosintesi della serotonina,. La sindrome carcinoide si manifesta quando i tumori neuroendocrini ben differenziati secernono nel circolo sistemico grandi quantità di serotonina e di altri prodotti vasoattivi . Telotristat etiprate è stato sviluppato come terapia adiuvante agli analoghi della somatostatina per il trattamento a lungo termine della sindrome carcinoide per migliorare il controllo dei sintomi nei pazienti adulti affetti da NET metastatici.
Telotristat etiprate ha ricevuto lo status di revisione prioritaria e la designazione di farmaco orfano dalla FDA negli Stati Uniti, e recentemente la designazione di farmaco orfano dall’ EMA.
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