I pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) hanno finalmente a disposizione un trattamento efficace. L’azienda farmaceutica svizzera Santhera, infatti, ha annunciato che la Commissione Europea haautorizzato la commercializzazione del farmaco Raxone (idebenone), il primo medicinale approvato disponibile in tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti con LHON. Questa rara condizione è una malattia mitocondriale ereditaria che, se non trattata, di solito porta alla rapida, profonda e permanente cecità in pazienti altrimenti sani.
“I nostri dati dimostrano che il trattamento con Raxone può contrastare nei pazienti un’ulteriore perdita di visione e può promuoverne un recupero clinicamente rilevante”, ha detto Thomas Meier, amministratore delegato di Santhera. “L’approvazione europea di Raxone come un trattamento efficace per la LHON e come il primo farmaco approvato per una malattia mitocondriale è una tappa importante per Santhera, in quanto segna la nostra transizione verso una società farmaceutica con un prodotto sul mercato. Voglio personalmente ringraziare la squadra che ha raggiunto questo enorme successo ed i pazienti e i medici che hanno sostenuto il nostro programma di sviluppo clinico negli ultimi anni. Ora garantiremo che i pazienti abbiano un rapido accesso a Raxone, con la disponibilità immediata in alcuni paesi europei”.
“Raxone rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della malattia mitocondriale, e la sua approvazione spiana la strada ai pazienti con LHON e permetterà loro di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva”, ha dichiarato Thomas Klopstock, Professore di Neurologia presso l’Università di Monaco di Baviera, ricercatore su questa patologia e coordinatore della rete tedesca per le malattie mitocondriali, mitoNET. “La LHON è una condizione particolarmente devastante perché i malati, che sono altrimenti sani e spesso giovani, diventano rapidamente bilateralmente ciechi nel giro di pochi mesi. La maggior parte rimarrà permanentemente cieca se non trattata”.
Raxone è un farmaco orale autorizzato a una dose giornaliera di 900 mg (somministrati in due compresse tre volte al giorno con il cibo). Il trattamento deve essere iniziato e controllato da un medico con esperienza nella neuropatia ottica ereditaria di Leber. I dati di efficacia provengono dal trial RHODOS di Santhera, randomizzato e controllato con placebo, e dallo studio in aperto Expanded Access Program, i quali insieme hanno dimostrato che la perdita della vista può essere attenuata o invertita nei pazienti trattati con Raxone.
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