Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) – ha annunciato che Esbriet® (pirfenidone) ha ricevuto l’opinione positiva del CHMP (Comitato per i Medicinali ad Uso Umano) riguardo l’aggiornamento della scheda tecnica del farmaco, alla luce dei nuovi dati generati dal trial clinico di fase III ASCEND che rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza del farmaco stesso. Autorizzato nell’UE nel 2011, Esbriet® (pirfenidone) è indicato per il trattamento dei pazienti adulti affetti da IPF da lieve a moderata.
La raccomandazione del CHMP include dei dati provenienti dal trial clinico di fase III ASCEND, che hanno rivelato che la percentuale dei pazienti che, a seguito del trattamento, mostrava una riduzione superiore o uguale al 10% della Capacità Vitale Forzata (FVC) – una misura indicativa del rischio di mortalità connesso all’IPF – è risultata significativamente inferiore nei pazienti che hanno assunto Esbriet® (pirfenidone), rispetto ai pazienti che hanno assunto il placebo, dopo un anno di terapia.
L’aggiornamento della scheda tecnica e del foglietto illustrativo contiene anche i risultati di un’analisi combinata e prespecificata dei dati provenienti da ASCEND con quelli generati da due studi clinici di fase III CAPACITY che ha dimostrato come il rischio di mortalità per tutte le cause sia stato ridotto del 48% nei pazienti trattati con Esbriet® (pirfenidone), confrontati con i pazienti che hanno assunto il placebo, dopo un anno di trattamento.1,2 L’analisi combinata ha egualmente dimostrato che il rischio di mortalità “treatment emergent” connessa all’IPF durante il trattamento è stato ridotto del 68% nel gruppo di pazienti che ha assunto Esbriet® (pirfenidone), confrontato con il gruppo che ha assunto il placebo, dopo un anno di trattamento.1
«Questa raccomandazione del CHMP riconosce la solidità delle evidenze in merito alla capacità di Esbriet® (pirfenidone) di ridurre la progressione di questa malattia letale nei pazienti che ne sono affetti – afferma Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e responsabile del Global Product Development di Roche. – L’inclusione dei dati generati da ASCEND nella scheda tecnica e nel foglietto illustrativo europei offrirà informazioni supplementari importanti per i clinici e per i pazienti.»
A seguito del parere favorevole del CHMP,la scheda tecnica e il foglietto illustrativo europei saranno aggiornati per integrare i dati provenienti dallo studio ASCEND. Il 15 ottobre 2014 la FDA statunitense ha approvato Esbriet® (pirfenidone) negli USA dopo aver accordato al farmaco la designazione di ‘Breakthrough Therapy’.
L’IPF è una patologia mortale provocata da una irreversibile e progressiva cicatrizzazione (fibrosi) del polmone che rende la respirazione difficoltosa impedendo a cuore, muscoli e organi vitali di ricevere ossigeno sufficiente per un corretto funzionamento degli stessi organi. Si tratta di una malattia che può progredire rapidamente o lentamente ma che, nella fase finale, causa l’indurimento dei polmoni i quali, in tal modo, smettono di funzionare del tutto.
La prognosi dell’IPF è spesso peggiore rispetto a quella di molte forme di cancro, tra cui quello mammario, quello ovarico e quello del colon-retto.
Nell’agosto 2014, Roche e InterMune hanno annunciato la firma di un accordo definitivo di fusione che prevedeva la completa acquisizione di InterMune da parte di Roche. La transazione è stata completata nel settembre 2014.
«Questa modifica della scheda tecnica e del foglietto illustrativo europei rinforza il ruolo di Esbriet® (pirfenidone) come importante opzione di trattamento per i pazienti affetti da IPF – ha dichiarato Jonathan Leff, M.D., Executive Vice President of Research and Development presso InterMune – I pazienti e i loro familiari possono continuare a riporre fiducia nel profilo di sicurezza ed efficacia di Esbriet® (pirfenidone)».
Informazioni sullo studio ASCEND
ASCEND (ASsessment of Pirfenidone to Confirm Efficacy aND safety in IPF – Valutazione di pirfenidone per confermare l’efficacia e la sicurezza del farmaco nel trattamento dell’IPF) è uno studio di Fase 3 multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, finalizzato a valutare la sicurezza e l’efficacia del pirfenidone in pazienti affetti da IPF.
I pazienti sono stati arruolati in 127 centri negli Stati Uniti, in Australia, Brasile, Croazia, Israele, Messico, Nuova Zelanda, Perù e Singapore.
L’endpoint primario di ASCEND era rappresentato dalla variazione percentuale della Capacità Vitale Forzata, una misura del corretto funzionamento dei polmoni basata sulla quantità di aria che il paziente può espirare con forza dopo aver inspirato il più profondamente possibile. Una riduzione di almeno il 10% nel valore di FVC in un paziente con IPF è considerata clinicamente significativa e fortemente predittiva di un aumentato rischio di mortalità.
I risultati dello studio ASCEND hanno evidenziato le seguenti conclusioni:
Dopo 52 settimane di trattamento, il 17% dei pazienti che hanno assunto Esbriet® (pirfenidone) ha presentato una riduzione di almeno il 10% della FVC, contro il 32% dei pazienti che ha assunto placebo (p<0,001).1 Inoltre il 23% dei pazienti che ha assunto Esbriet®(pirfenidone) non ha presentato alcun declino della FVC alla fine dello studio, contro il 10% dei pazienti che hanno assunto il placebo.
Il pirfenidone ha inoltre dimostrato di essere in grado di indurre una riduzione significativa (p=0,036) del declino della distanza percorsa durante il test del cammino (Six-Minute Walk Distance, 6MWD) e un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS) (p=0,0001).1
Un’analisi prespecificata che ha valutato in modo combinato i dati di ASCEND e quelli dei due precedenti studi clinici di fase III CAPACITY, ha mostrato che il rischio di mortalità per tutte le cause è stato ridotto del 48% nel gruppo pirfenidone rispetto al gruppo placebo (HR = 0,52, p=0,01).1
Il pirfenidone ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole ed è stato generalmente ben tollerato.
Gli eventi avversi più comuni emersi dallo studio sono per la maggior parte di natura gastrointestinale e cutanea, con maggior incidenza nel gruppo dei pazienti che ha assunto pirfenidone rispetto al placebo. Questi eventi sono stati generalmente di intensità lieve o moderata, si sono dimostrati reversibili e privi di conseguenze cliniche significative.
Eventi avversi gravi sono stati riscontrati in misura minore nel gruppo di pazienti che ha assunto il pirfenidone (19,8%), rispetto al gruppo placebo. Gli eventi avversi hanno provocato l’interruzione del trattamento nel 14,4% dei pazienti del gruppo pirfenidone e nel 10,8% dei pazienti del gruppo placebo. L’evento avverso che più frequentemente ha comportato l’interruzione del trattamento è stato il peggioramento della IPF nel 1,1% dei pazienti del gruppo pirfenidone e nel 5,4% dei pazienti del gruppo placebo.
Informazioni sull’IPF
La Fibrosi Polmonare Idiopatica colpisce approssimativamente 100.000 persone negli Stati Uniti e tra le 80.000 e le 110.000 in Europa. Si tratta di una patologia irreversibile e infine fatale, caratterizzata da una progressiva perdita della capacità di assorbimento dell’ossigeno da parte dei polmoni, dovuta alla loro cicatrizzazione.1,2 La causa è sconosciuta e non esiste una cura definitiva. Un numero limitato di pazienti può accedere al trapianto del polmone. L’IPF causa inevitabilmente mancanza di fiato e la distruzione del tessuto polmonare sano. 2-5 La sopravvivenza mediana alla diagnosi varia tra i due e i cinque anni, mentre il tasso di sopravvivenza a cinque anni si aggira tra il 20% e il 40%.2,6
L’IPF si manifesta tipicamente in persone di età superiore ai 45 anni e tende a colpire in percentuale leggermente maggiore gli uomini rispetto alle donne.1
Informazioni su Esbriet® (pirfenidone)
Esbriet® (pirfenidone) è un farmaco orale indicato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Il meccanismo di azione di Esbriet®(pirfenidone) non è noto, anche se si ritiene che interferisca con la produzione di TGF–beta (Transforming Growth Factor Beta), una piccola proteina coinvolta nel meccanismo di crescita cellulare, e con la sintesi del TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor Alfa), una proteina di piccole dimensioni coinvolta nel processo infiammatorio.
All’inizio di quest’anno, la FDA ha concesso a Esbriet®(pirfenidone) la designazione di ‘Breakthrough Therapy’ sulla base dei suddetti dati clinici positivi la gravità e la natura fatale dell’IPF. Esbriet®(pirfenidone) ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e in Europa.
Esbriet®(pirfenidone) è stato sviluppato da InterMune per l’uso negli Stati Uniti, in Europa e in altri Paesi.
In data 15 ottobre 2014 Esbriet®(pirfenidone) ha ottenuto l’approvazione da parte di FDA negli USA L’autorizzazione all’immissione in commercio è stata accordata nel 2011 in tutti i 28 paesi dell’Unione Europea (UE) per il trattamento dei pazienti adulti con IPF da lieve a moderata, e da allora è stata concessa anche in Norvegia, Islanda e Canada. Pirfenidone è stato commercializzato con il nome Pirespa® dal 2008 in Giappone e dal 2012 in Sud Corea da Shionogi & Co Ltd. Pirfenidone è stato approvato con altri nomi commerciali in Cina, India, Argentina e Messico.
Il Gruppo Roche
Con sede centrale a Basilea, in Svizzera, Roche è leader nell’area salute, dove opera nei settori farmaceutico e diagnostico con un forte orientamento alla ricerca. Roche è la più grande azienda biotech al mondo con medicinali realmente differenziati in oncologia, immunologia, malattie infettive, oftalmologia e neuroscienze. Roche è anche leader mondiale nella diagnostica in vitro, nella diagnostica oncologica su tessuti ed è all’avanguardia nella gestione del diabete. La strategia delle cure personalizzate di Roche mira a fornire medicinali e diagnostici che consentano miglioramenti tangibili della salute, della qualità di vita e della sopravvivenza dei pazienti. Fondata nel 1896, Roche ha fornito per più di un secolo importanti contributi per la salute globale. Ventiquattro farmaci sviluppati da Roche compaiono negli elenchi OMS dei medicinali essenziali, che includono antibiotici salvavita, antimalarici e chemioterapia.
Nel 2013 il Gruppo Roche contava oltre 85.000 dipendenti nel mondo, ha investito 8,7 miliardi di franchi svizzeri in R&D e ha registrato un fatturato pari a 46,8 miliardi di franchi svizzeri. Genentech, negli Stati Uniti, è totalmente di proprietà del Gruppo Roche. Roche è l’azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone. Ulteriori informazioni sul sito www.roche.com.
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