InterMune, Inc. ha annunciato il 17 luglio che il pirfenidone ha ricevuto la designazione di “Breakthrough Therapy” da parte dell’Agenzia del Farmaco Statunitense, la Food and Drug Administration (FDA). Pirfenidone è un trattamento per pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) attualmente approvato in Europa ma non ancora approvato negli USA.
Questa designazione è riservata ai farmaci destinati a trattare una patologia grave, per i quali esistano evidenze cliniche preliminari che il farmaco possa dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti, misurabile attraverso uno o più endpoint clinicamente significativi. Come descritto nell’FDA Fact Sheet: Breakthrough Therapies, “se un farmaco viene designato come breakthrough therapy, l’FDA dovrà accelerare lo sviluppo e la revisione di tale farmaco”.
In maggio, InterMune ha nuovamente presentato la richiesta di New Drug Application (NDA) per il pirfenidone, che prevede una revisione FDA dopo sei mesi, ai sensi del Prescription Drug User Fee Act.
“La designazione di Breakthrough Therapy sottolinea la forte necessità di aiutare i pazienti nella lotta a questa patologia irreversibile e fatale, considerando che attualmente negli USA i pazienti non dispongono di alcun farmaco approvato dall’FDA” – ha detto Dan Welch, Chairman, Chief Executive Officer and Presidente di InterMune. – Siamo lieti che l’FDA abbia riconosciuto l’importanza del pirfenidone come una nuova potenziale terapia per l’IPF, una patologia con un grande bisogno medico insoddisfatto.”
Informazioni su pirfenidone
Il pirfenidone è un agente attivo per via orale, antifibrotico che inibisce la sintesi del TGF –beta (Transforming Growth Factor Beta) un mediatore chimico che regola numerose funzioni cellulari, quali la proliferazione e la differenziazione, e svolge un ruolo chiave nella fibrosi. Il pirfenidone inibisce inoltre la sintesi del TNF-alfa (Tumor Necrosis Factor-alfa), una citochina nota per avere un ruolo attivo nel processo infiammatorio.
Il 28 febbraio 2011, la Commissione Europea (UE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Esbriet® (pirfenidone) per il trattamento di pazienti adulti affetti da IPF da lieve a moderata. L’approvazione ha autorizzato la commercializzazione di Esbriet in tutti i 28 Stati membri dell’UE. Sin da allora, Esbriet è stato approvato per la commercializzazione in Norvegia e Islanda. Nel 2011, InterMune ha introdotto sul mercato pirfenidone in Germania con il nome commerciale Esbriet ed Esbriet è ora disponibile in commercio anche in vari Paesi europei, tra cui Francia, Italia e Regno Unito.
Il 1° ottobre 2012, Health Canada ha approvato Esbriet per il trattamento dell’IPF di entità da lieve a moderata in pazienti adulti. Health Canada ha assegnato ad Esbriet priorità di revisione (Priority Review) e ha completato il riesame accelerato secondo le linee guida standard di 180 giorni. InterMune ha lanciato Esbriet in Canada nel mese di gennaio 2013.
Il pirfenidone è stato commercializzato come Pirespa® dal 2008 in Giappone e dal 2012 in Corea del Sud da Shionogi & Co. Ltd. Sotto diversi nomi commerciali, pirfenidone è anche approvato per il trattamento dell’IPF in Cina, India, Argentina e Messico.
Il pirfenidone non è approvato per la vendita negli Stati Uniti.
Informazioni sull’IPF
La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia irreversibile e fatale che è caratterizzata da una progressiva perdita della funzione polmonare a causa di fibrosi (cicatrizzazione) nei polmoni, i quali sono ostacolati nella loro capacità di assorbire ossigeno. L’IPF provoca inevitabilmente mancanza di respiro ed una compromissione della funzionalità polmonare e della tolleranza all’attività fisica. I pazienti affetti da IPF seguono decorsi clinici diversi ed imprevedibili, per cui non è possibile prevedere se un paziente progredirà lentamente o rapidamente, oppure quando il tasso di compromissione potrà cambiare. Ai periodi di stabilità clinica transitoria nell’IPF, sussegue la progressione continua della malattia. Il tempo di sopravvivenza mediano dalla diagnosi è di 2-5 anni, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni di circa il 20-40%, che rende l’IPF più letale di molti tumori, compresi i tumori della mammella, dell’ovaio e del colon retto. L’IPF si manifesta in genere in pazienti di età superiore a 45 anni e tende a colpire in misura lievemente maggiore gli uomini rispetto alle donne.
Informazioni su InterMune
InterMune è un’azienda biotecnologica fondata sulla ricerca, sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie innovative nel campo della pneumologia e nelle malattie fibrotiche orfane. In pneumologia, l’azienda è incentrata sulle terapie per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), una malattia polmonare progressiva, irreversibile, imprevedibile e fatale. Il pirfenidone, l’unico farmaco approvato per il trattamento dell’IPF ovunque nel mondo, è approvato per la commercializzazione da parte di InterMune nell’Unione europea ed in Canada con il nome commerciale Esbriet®. Il pirfenidone non è approvato per la vendita negli Stati Uniti, ma ha completato tre sperimentazioni cliniche di Fase 3 per supportare la registrazione regolamentare negli Stati Uniti. I programmi di ricerca di InterMune si basano sulla scoperta di piccole molecole terapeutiche e biomarcatori mirati per il trattamento ed il monitoraggio di gravi malattie polmonari e fibrotiche. Per ulteriori informazioni su InterMune e sulla sua pipeline di R&S, si prega di visitare il sito www.intermune.com
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934 e successive modifiche, che riflettono il giudizio di InterMune e comportano rischi ed incertezze presenti alla data di questo comunicato, incluse, senza limitazioni, le aspettative di InterMune per quanto concerne l’approvazione di farmaco per l’IPF per i pazienti affetti da IPF negli Stati Uniti e la revisione anticipata dell’FDA.
Tutte le dichiarazioni previsionali e le altre informazioni contenute in questo comunicato stampa si basano sulle informazioni a disposizione di InterMune a partire dalla data odierna, per cui InterMune non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni od informazioni previsionali. I risultati effettivi di InterMune potrebbero differire materialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali di InterMune.
Altri fattori che potrebbero causare o contribuire a tali differenze comprendono, senza limitazioni, i fattori discussi nel dettaglio sotto il titolo “Fattori di rischio” nella relazione annuale più recente di InterMune sul Modulo 10-K depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) il 21 febbraio (il “Modulo10-K”) ed altre relazioni periodiche depositate presso la SEC, tra cui senza limitazioni, quanto segue: (i) i rischi connessi al processo di sviluppo clinico incerto, lungo e costoso per i prodotti candidati della società, tra cui l’assenza di problemi inattesi riguardanti il profilo di sicurezza, tossicologico, clinico od altri problemi e l’assenza di risultati inattesi della sperimentazione clinica, quali nuovi dati clinici inattesi ed ulteriori analisi inattese dei dati clinici esistenti, (ii) i rischi connessi al processo regolamentare per i candidati di prodotti della società, tra cui la possibilità che i risultati della nuova sperimentazione clinica di Fase 3 di 52 settimane (ASCEND) avente un endpoint di FVC possano non essere soddisfacenti per la FDA al fine di ricevere l’approvazione regolamentare per l’immissione in commercio del pirfenidone negli Stati Uniti, (iii) i rischi derivanti da azioni normative impreviste o ritardi, in particolare in connessione con la nostra ripresentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (New Drug Application, NDA) di Classe 2 ai fini del rilascio dell’approvazione del pirfenidone da parte della FDA o da altro regolamento governativo in generale, (iv) i rischi connessi alla nostra capacità di lanciare e commercializzare con successo il pirfenidone negli Stati Uniti, se approvato dalla FDA e (v) la capacità di InterMune di ottenere o mantenere i brevetti od altre protezioni di tutela della proprietà intellettuale. I rischi ed altri fattori di cui sopra devono essere considerati solo in relazione ai rischi pienamente affrontati e ad altri fattori discussi nel dettaglio nel Modulo 10-K ed in altre relazioni periodiche di InterMune depositate presso la SEC, tutti disponibili tramite il sito Web di InterMune all’indirizzo www.intermune.com.
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